干细胞治疗是目前临床治疗中最复杂、最先进的疗法之一，在很多传统手段无法攻克的疾病面前，干细胞疗法让患者看到了希望。近年来，全球干细胞治疗技术和产业化快速发展，各国密集发布支持性政策，陆续有产品获批上市，干细胞产业迎来新发展。

基础研究

干细胞是一类尚未完全分化，具有自我更新、高度增殖和分化潜能的细胞。根据分化潜能的大小，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞；根据所处的发育阶段，干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（植入）人体，并作用于疾病治疗的过程。干细胞在疾病治疗、组织修复和抗衰美容等领域具有极大的发展潜力和临床应用价值，近年来已成为生命科学领域的重要方向之一，受到广泛关注。

在基础研究领域，干细胞研究的主要目的是揭示疾病机理，对特定疾病类型进行分析和鉴定，对药剂进行验证及应用，最终实现对疾病和特定患者进行治疗，以提高疾病预防和诊治的效益。

干细胞研究可以揭示疾病的发生机制和发展过程。研究发育过程的细胞分化是病理研究的基础，通过了解正常细胞的分化发育过程，了解调控干细胞分化的基因，将有助于洞悉疾病的形成原因，并研发治疗策略。

干细胞将为新药的药理药效、毒理和药物代谢等研究提供细胞水平的研究手段，可大幅减少药物实验所需动物的数量，胚胎干细胞、诱导性多能干细胞和其他成体干细胞还可用于研究动物或人类疾病的发生机制及发展过程，以便找到有效和持久的治疗方法，这有望成为一种新的药物筛选模式。

干细胞是组织工程理想的种子细胞，干细胞培养可以实现组织、器官的修复和再生，并可克服免疫排斥反应。有研究成果显示，科学家已能在体外以干细胞为种子培育一些组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。

临床研究

通过收集整理美国国立卫生研究院、欧洲临床试验数据库、期刊数据库以及相关公司公布的干细胞临床试验材料发现，目前干细胞临床研究主要集中在角膜缘干细胞、神经干细胞、多能干细胞、胎盘干细胞和间充质干细胞。

对于角膜缘干细胞的研究已经进入较为成熟阶段，利用患者自体细胞或羊膜细胞，角膜缘干细胞移植技术能够成功修复功能性角膜上皮。自体角膜缘干细胞扩增培养细胞治疗已经在欧盟获得批准使用。

神经干细胞在临床试验中主要用于修复受损的中枢神经系统。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和Transeuro公司，以及弗罗茨瓦夫医科大学，在美国、欧洲等地进行了神经干细胞临床试验，适应证范围包括神经胶质瘤、肌萎缩侧索硬化、慢性脊髓损伤和中风等中枢神经系统损伤及疾病。

多能干细胞在临床应用的潜能最为广泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics等公司开展了广泛的多能干细胞临床试验，适应证范围包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森病和脊髓损伤。另外，各国研究人员也在尝试利用诱导性多能干细胞技术，制备角膜缘细胞、口腔黏膜上皮细胞体外培养和遗体捐献的角膜组织进行角膜上皮修复。

对于胎盘干细胞，美国Celgene公司、瑞典Karolinska研究院等单位和科研机构进行了相关临床试验，适应证范围包括中风、多发性硬化、类风湿关节炎等。

目前，对于间充质干细胞（MSC）的研究项目最多，MSC被广泛用于缓解异体移植免疫排斥的研究。另外，利用MSC进行心脏修复研究取得了较大进展。临床试验结果表明，自体骨髓干细胞移植效果不佳、异体MSC移植对缺血性心脏病效果各异。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中风和肌萎缩侧索硬化等疾病领域，MSC技术也有重要应用。

虽然干细胞具有广阔的临床应用前景，但干细胞的临床应用也面临着一些挑战：一是如何保证稳定的细胞来源和足够的移植细胞量；二是如何获得维持细胞活性的细胞保存技术；三是如何保证干细胞移植治疗的安全性；四是如何有效提高干细胞治疗的效果。目前，干细胞治疗还未获得普遍应用，但多项研究结果表明，干细胞在细胞移植、组织工程和再生医学等领域具有极高的应用价值。